Gen Terapisi

[boxcigar]

Gen terapisi hastalıklarla mücadele etmek için tıbbın üzerindeçalıştığı yeni bir yöntem. Temelinde, hasta kişinin genlerini,iyileştirici proteinler üretecek şekilde değiştirmek yatıyor.

Gen terapisi denilince ilk akla gelen, ölümcül hastalıkları ve çeşitlibedensel sakatlıkları iyileştirmek olduğu halde, hastalıklardankorunmak da, gen terapisi ile mümkün olacağı öngörülen hedeflerdenbiri. Gen terapisi henüz emekleme aşamasında. Halen birkaç temelaraştırma loboratuvarında yürütülen bu çalışmalar ve insanlar üzerindeyapılan deneyler sonucunda, gen terapisinin insan yaşamını nasıldeğiştirebileceğine dair kavramlar belirginleşiyor; ortaya bir vizyonçıkıyor.

Gen terapisini geliştirmek için en önemli unsur, hastalıkların genetiktemelini kavramak. Ebeveynlerimizden aldığımız genler bize aynı zamandahastalıkları da taşıyorlar.

İnsan vücudunda yaklaşık 150,000 farklı gen bulunuyor. Bütün bu genleritanımlamak için başlatılan "İnsan Genome Projesi" 2001 haziran ayınınson haftasında tamamlandı.

Genlerimizdeki farklılıklar, bireysel farklılıklarımızı meydanagetiriyor. Boyumuzun uzunluğu, gözümüzün rengi gibi tüm bireyselnitelikler, genlerimizdeki farklılaşmalar neticesinde ortaya çıkıyor.Hastalıklar da aynı şekilde kalıtımsal olarak nesilden nesileaktarılıyor. Gen terapisi işte bu noktada devreye giriyor vehastalıkları, genetik köklerinde durdurmayı hedefliyor.

İki tür gen terapisi var: Birincisi somatik gen terapisi. Hücrelerdekigenetik ifadeyi değiştirerek hastalıkları tedavi edici özellikleryaratmayı amaçlıyor. İkincisi ise "Germline Gen Terapisi". Bu yöntem,kalıtımsal olarak nesilden nesile aktarılan hücre çekirdeklerinindeğiştirilmesi temeline dayanıyor. Ancak bu alanda araştırmalar, teknikve etik nedenlerle son derece az ve dar kapsamlı yürütülüyor.

Gen terapisinde karşılaşılan temel güçlüklerden biri, değiştirilmişgenetik materyali, hastanın doğru hücrelerine doğru ve güvenli birşekilde yerleştirebilmek. Genlerin bir "ilaç" olarak kullanıldığıdurumlarda hücre içine en etkin şekilde genleri yerleştirmek gerçektende son derece zor bir iş. Hedefi şaşırmamak gerekiyor. Hedefintutturulması durumunda ilaç, genler hücre içerisinde ömür boyukalabiliyor ve hastalığın tedavi edilmesini sağlıyor.

Genlerin vücuda verilmesinde özel taşıyıcılar kullanılıyor. Vektör adıverilen bu taşıyıcılar, ilaç genleri içerisinde barındıran bir çeşitkapsül olarak tanımlanabilir.